Wer auf der Suche nach übersichtlichen Informationen darüber ist, welche Medikamente zur Mukoviszidose zurzeit entwickelt werden, findet viele Informationen bei der amerikanischen Patientenorganisation CFF. In diesem Blogbeitrag zeigen wir Euch, wie die Medikamenten-Pipeline aufgebaut ist.

In der Medikamenten-Pipeline der CFF findet man übersichtliche Informationen zu Medikamenten, die derzeit zur Mukoviszidose entwickelt werden.

Unter der Adresse www.cff.org/Trials/Pipeline findet Ihr eine übersichtliche Auflistung der Wirkstoffe zur Mukoviszidose[1]-Behandlung, die derzeit im Labor oder in klinischen Studien untersucht werden. Die Wirkstoffe in der Pipeline sind aufgelistet nach der Art ihrer Wirkung und nach der Phase der Entwicklung. Zusätzlich könnt Ihr wählen, ob Ihr auch die Wirkstoffe sehen möchtet, bei denen sich in den klinischen Studien die Wirksamkeit oder Sicherheit nicht gezeigt hat und deren Entwicklung abgebrochen wurde. Wenn man auf den Balken des jeweiligen Wirkstoffs klickt, bekommt man außerdem eine Kurzinformation über den Wirkstoff. Die gezeigten Wirkstoffgruppen in der Liste sind:

Restore CFTR Function: die Wiederherstellung der Funktion des Chloridkanals, der bei CF betroffen ist, oft auch CFTR-Modulatoren genannt.

Mucociliary Clearance: die Schleimlösung in der Lunge durch das Verflüssigen des Schleims

Anti-Inflammatory: Wirkstoffe gegen die Entzündung der Atemwege

Anti-Infective: Wirkstoffe gegen Keime

Nutritional-GI-Other: alle anderen Wirkstoffe, die bei CF eingesetzt werden können wie z.B. Verdauungsenzyme oder Nahrungsergänzungsmittel

Unter der Überschrift „How an Experimental Drug Becomes an Approved Therapy“ könnt Ihr Euch darüber informieren, welche Phasen der klinischen Studien mit wie vielen Patienten, über welchen Zeitraum und zu welchem Zweck durchgeführt werden. Die Entwicklung von Medikamenten ist gesetzlich klar geregelt. Wir haben in unserem Blog auch schon einmal berichtet, wie sich der Weg von der Entdeckung eines Wirkstoffs im Labor bis hin zum fertigen Medikament gestaltet. Ausführliche Informationen über jede einzelne klinische Studie bekommt Ihr auch beim internationalen Studienportal www.clinicaltrials.gov.

Grundsätzlich erfolgt die klinische Entwicklung von Medikamente bei seltenen Erkrankungen wie Mukoviszidose international. Das bedeutet, dass häufig sowohl amerikanische als auch z.B. deutsche Zentren an derselben klinischen Studie teilnehmen. Die so gewonnenen Daten kann der pharmazeutische Hersteller sowohl bei der amerikanischen als auch bei der europäischen Zulassungsbehörde einreichen, um das Medikament auf den Markt zu bringen. Die meisten Daten aus der amerikanischen Pipeline sind also auch für Deutschland relevant. Allerdings nehmen nicht immer alle Länder an allen Studien teil und auch die Zulassungssituation kann sich unterscheiden. Deutschland ist mit seinem klinischen Studien-Netzwerk (CF-CTN Germany) sehr engagiert und bei vielen klinischen Studien aktiv dabei. Auf unserer Studienliste sind die Studien abgebildet, in denen man als Patient derzeit teilnehmen kann.

Zur Studienliste

Uta Düesberg

[1] auch Cystische Fibrose, CF