Seit 2020 ist mit Kaftrio ein hochwirksamer CFTR-Modulator auf dem Markt, der sehr vielen Menschen mit Mukoviszidose hilft und ihre Lebensqualität erheblich verbessert. Aber es gibt auch einige Betroffene, die mit starken Nebenwirkungen zu kämpfen haben. Eine von ihnen ist Lisa, die Kaftrio immer wieder aufgrund von erhöhten Leberwerten absetzen…
Neue Therapieansätze für seltene Stoppmutationen mit tRNA
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Einfluss von Komplexallelen auf Krankheitsverlauf und Therapie mit Modulatoren
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